Novos tratamentos
Mitavipate
Mitapivate, um ativador da piruvato quinase de moléculas pequenas oral, recebeu a designação de medicamento órfão pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento da talassemia. Um ensaio clínico randomizado e controlado, duplo-cego, de fase 3 que comparou a terapia com mitapivate e placebo em adultos com talassemia alfa não dependente de transfusão (n=62) ou talassemia beta (n=132), relatou que os pacientes do grupo de mitapivate apresentaram uma taxa de resposta a hemoglobina consideravelmente mais alta, em comparação com aqueles do grupo de placebo (55 de 130 [42%] pacientes vs. 1 de 64 [2%] pacientes, respectivamente).[108] Os eventos adversos mais comuns no grupo de mitapivate foram cefaleia, insônia inicial, náuseas e infecção do trato respiratório superior. Eventos adversos relacionados ao tratamento que levaram à descontinuação de mitapivate ocorreram em quatro pacientes (3%).[108] Há um estudo de extensão aberto, com duração de 5 anos, em andamento.
Etavopivat
Um ativador de piruvato quinase experimental, o etavopivat, está sendo estudado em um ensaio clínico de fase 2 para talassemias dependente e não dependente de transfusão, incluindo talassemia alfa.[109] A FDA concedeu a designação de medicamento órfão a etavopivat para o tratamento da talassemia.
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