Complicações
Taxas mais altas de falha de enxerto em pacientes que receberam um transplante para AA que naqueles que receberam um transplante para outras indicações.[50]
Duas razões potenciais: 1) os esquemas de condicionamento para AA não são mieloablativos, 2) atividade imune anti-hematopoiética está presente no hospedeiro no momento do transplante.
Podem ocorrer complicações relacionadas com a terapia, associadas aos esquemas de condicionamento (quimioterapia ou radioterapia): aumento do risco de anormalidades de crescimento (para as crianças); infertilidade (geralmente a fertilidade é bem preservada pelo uso de ciclofosfamida a 200 mg/kg para o condicionamento)[81]; catarata (não se registra um aumento óbvio quando não é administrada irradiação); hipotireoidismo[82]; tumores sólidos secundários (com um risco por volta de 2% em 20 anos noa pacientes que tiverem recebido radiação).[83]
Aumento do risco de evoluir para necrose avascular, talvez relacionado à dose de corticosteroides administrados de modo simultâneo.[84] Os dados de registros sugerem aumento do risco em pacientes com disceratose congênita.
Hepatotoxicidade (por exemplo, disfunção hepática, hepatomas e peliose hepática) e virilização (em mulheres) são complicações associadas com terapia androgênica, embora menos com danazol do que com outros androgênios, como oximetolona.
Muitos pacientes com anemia aplásica (AA) são portadores de um clone da HPN clinicamente silencioso no momento do diagnóstico e que pode ser identificado pela citometria de fluxo. Com um acompanhamento em longo prazo, a taxa de desenvolvimento de HPN evidente é de cerca de 10%.[2][76] Entretanto, a HPN pode ser tratada com sucesso com o eculizumabe, um anticorpo monoclonal anti-C5.
O transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) é uma opção para pacientes com HPN com AA coexistente, mas ele está associado a morbidade e mortalidade significativas.
Em grandes séries de casos, verificou-se que a incidência cumulativa de transformações malignas (SMD e leucemia mielogênica aguda) é de 10% a 20%.[2][76] Não se sabe por que a AA está associada a essa alta taxa de evolução clonal e qual é o papel da terapia imunossupressora na promoção desses fenômenos.[76]
No cenário de AA idiopática, constatou-se que mutações somáticas adquiridas de determinados genes (por exemplo, ASXL1, DNMT3A, BCOR/BCORL1) estão associadas a um aumento do risco de progressão para a síndrome mielodisplásica (SMD).[77]
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