Dados de registros de pacientes coletados entre 2000 e 2011 na Suécia relataram uma sobrevida em 5 anos de cerca de 61% em todos os pacientes com anemia aplásica (AA).[13]Vaht K, Göransson M, Carlson K, et al. Incidence and outcome of acquired aplastic anemia: real-world data from patients diagnosed in Sweden from 2000-2011. Haematologica. 2017 Oct;102(10):1683-90.
http://www.haematologica.org/content/102/10/1683.long
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28751565?tool=bestpractice.com
Em pacientes com AA não grave, a sobrevida em 5 anos foi de aproximadamente 81% em um estudo usando dados coletados de 1998 a 2018 nos EUA.[102]Patel BJ, Barot SV, Kuzmanovic T, et al. Distinctive and common features of moderate aplastic anaemia. Br J Haematol. 2020 Jun;189(5):967-75.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8340733
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32004386?tool=bestpractice.com
Alguns entram em remissão espontaneamente; outros vivem muitos anos sem progressão da doença.
O prognóstico para pacientes com AA grave ou muito grave melhorou acentuadamente ao longo dos últimos 30 anos. A sobrevida de 5 anos com terapia imunossupressora, utilizando globulina antitimocítica (GAT) equina mais ciclosporina, é de cerca de 75% a 80%, mas mais baixa com GAT de coelho.[13]Vaht K, Göransson M, Carlson K, et al. Incidence and outcome of acquired aplastic anemia: real-world data from patients diagnosed in Sweden from 2000-2011. Haematologica. 2017 Oct;102(10):1683-90.
http://www.haematologica.org/content/102/10/1683.long
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28751565?tool=bestpractice.com
[84]Scheinberg P, Nunez O, Weinstein B, et al. Horse versus rabbit antithymocyte globulin in acquired aplastic anemia. N Engl J Med. 2011 Aug 4;365(5):430-8.
https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1103975
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21812672?tool=bestpractice.com
No entanto, a taxa de sobrevida pode ser dependente da idade. Em um estudo, pacientes mais jovens (19 a 39 anos) tratados com terapia imunossupressora tiveram uma sobrevida significativamente maior em 5 anos do que pacientes mais velhos (com ≥60 anos de idade) tratados com terapia imunossupressora (90% vs. 52%, respectivamente).[13]Vaht K, Göransson M, Carlson K, et al. Incidence and outcome of acquired aplastic anemia: real-world data from patients diagnosed in Sweden from 2000-2011. Haematologica. 2017 Oct;102(10):1683-90.
http://www.haematologica.org/content/102/10/1683.long
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28751565?tool=bestpractice.com
Um estudo usando dados de pacientes com AA grave nos EUA relatou que, entre os pacientes que sobreviveram pelo menos um ano após o transplante de células-tronco (TCT) ou tratamento imunossupressor, a sobrevida em 5 anos de 2011 a 2018 foi comparável à população dos EUA.[103]Nakamura R, Patel BA, Kim S, et al. Conditional survival and standardized mortality ratios of patients with severe aplastic anemia surviving at least one year after hematopoietic cell transplantation or immunosuppressive therapy. Haematologica. 2023 Dec 1;108(12):3298-307.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10690917
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37259612?tool=bestpractice.com
Com TCT, pacientes jovens com um doador compatível aparentado têm uma probabilidade de sobrevida em longo prazo >80%; para pacientes idosos, o prognóstico não é tão bom. Os desfechos após o TCT de doador compatível não aparentado melhoraram significativamente, de tal forma que a sobrevida global é semelhante ao TCT de doador compatível aparentado ao usar esquemas de condicionamento baseados em GAT, embora com um risco maior de doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH).[104]Bacigalupo A, Socié G, Hamladji RM, et al. Current outcome of HLA identical sibling versus unrelated donor transplants in severe aplastic anemia: an EBMT analysis. Haematologica. 2015 May;100(5):696-702.
http://www.haematologica.org/content/100/5/696.long
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25616576?tool=bestpractice.com
Em contraste, o uso de condicionamento baseado em alentuzumabe está associado a um menor risco de DECH no cenário de TCT de doador não aparentado.[105]Grimaldi F, Potter V, Perez-Abellan P, et al. Mixed T cell chimerism after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for severe aplastic anemia using an alemtuzumab-containing regimen is shaped by persistence of recipient CD8 T cells. Biol Blood Marrow Transplant. 2017 Feb;23(2):293-9.
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1083879116304621
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27816648?tool=bestpractice.com
Uma metanálise de estudos publicados entre 2015 e 2019 revelou que a sobrevida em 5 anos foi maior com o transplante inicial de doador alternativo (doador compatível não aparentado ou doador com HLA haploidêntico) em comparação com o transplante de doador alternativo de resgate e a terapia imunossupressora.[106]Alotaibi H, Aljurf M, de Latour R, et al. Upfront alternative donor transplant versus immunosuppressive therapy in patients with severe aplastic anemia who lack a fully HLA-matched related donor: systematic review and meta-analysis of retrospective studies, on behalf of the Severe Aplastic Anemia Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Transplant Cell Ther. 2022 Feb;28(2):105.e1-7.
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2666636721012914
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34649020?tool=bestpractice.com
O impacto dos melhores cuidados de suporte é extremamente importante para os pacientes em todos os estágios da doença. Os desenvolvimentos nos cuidados de suporte causaram uma redução nos óbitos relacionados a infecção, aumentando a sobrevida de pacientes refratários.[107]Valdez JM, Scheinberg P, Nunez O, et al. Decreased infection-related mortality and improved survival in severe aplastic anemia in the past two decades. Clin Infect Dis. 2011 Mar 15;52(6):726-35.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21367725?tool=bestpractice.com