Sangue do cordão umbilical como fonte de células-tronco
O sangue do cordão umbilical está sendo cada vez mais usado como uma fonte de células-tronco, já que permite o transplante em pacientes sem um doador com antígeno leucocitário humano (HLA) compatível. Os resultados mostram que essa abordagem é viável na anemia aplásica, mas mais experiência é necessária para determinar o desfecho em longo prazo.[90]Mao P, Zhu Z, Wang H, et al. Sustained and stable hematopoietic donor-recipient mixed chimerism after unrelated cord blood transplantation for adult patients with severe aplastic anemia. Eur J Haematol. 2005 Nov;75(5):430-5.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16191094?tool=bestpractice.com
[91]Ohga S, Ichino K, Goto K, et al. Unrelated donor cord blood transplantation for childhood severe aplastic anemia after a modified conditioning. Pediatr Transplant. 2006 Jun;10(4):497-500.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16712610?tool=bestpractice.com
[92]Motwani J, Lawson SE, Darbyshire PJ. Successful HSCT using nonradiotherapy-based conditioning regimens and alternative donors in patients with Fanconi anaemia - experience in a single UK centre. Bone Marrow Transplant. 2005 Sep;36(5):405-10.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/15995715?tool=bestpractice.com
[93]Vibhakar R, Radhi M, Rumelhart S, et al. Successful unrelated umbilical cord blood transplantation in children with Shwachman-Diamond syndrome. Bone Marrow Transplant. 2005 Nov;36(10):855-61.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16113664?tool=bestpractice.com
[94]Childs RW, Tian X, Vo P, et al. Combined haploidentical and cord blood transplantation for refractory severe aplastic anaemia and hypoplastic myelodysplastic syndrome. Br J Haematol. 2021 Jun;193(5):951-60.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9066776
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33993466?tool=bestpractice.com
Além disso, é um procedimento caro, pois é necessária uma dose elevada de células-tronco (geralmente duas unidades de cordão) para reduzir o risco de rejeição do enxerto.
Transplante de células-tronco (TCT) haploidêntico
O TCT haploidêntico pode ser considerado em pacientes cuja doença não respondeu ao tratamento imunossupressor, ou para os quais um doador irmão ou doador não relacionado compatível não está disponível, sendo preferível ao TCT de sangue de cordão umbilical nesses pacientes.[1]Kulasekararaj A, Cavenagh J, Dokal I, et al. Guidelines for the diagnosis and management of adult aplastic anaemia: a British Society for Haematology Guideline. Br J Haematol. 2024 Mar;204(3):784-804.
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/bjh.19236
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/38247114?tool=bestpractice.com
Doadores haploidênticos estão prontamente disponíveis e a maioria dos pacientes terá pelo menos um potencial doador de células-tronco haploidênticas na família.[1]Kulasekararaj A, Cavenagh J, Dokal I, et al. Guidelines for the diagnosis and management of adult aplastic anaemia: a British Society for Haematology Guideline. Br J Haematol. 2024 Mar;204(3):784-804.
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/bjh.19236
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[95]McCurdy SR, Luznik L. How we perform haploidentical stem cell transplantation with posttransplant cyclophosphamide. Blood. 2019 Nov 21;134(21):1802-1810.
https://ashpublications.org/blood/article/134/21/1802/428775/How-we-perform-haploidentical-stem-cell
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31751485?tool=bestpractice.com
As evidências de metanálise sugerem resultados promissores em termos de taxas de sobrevivência do enxerto e risco de complicações.[96]ElGohary G, El Fakih R, de Latour R, et al. Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation in aplastic anemia: a systematic review and meta-analysis of clinical outcome on behalf of the severe aplastic anemia working party of the European group for blood and marrow transplantation (SAAWP of EBMT). Bone Marrow Transplant. 2020 Oct;55(10):1906-17.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32346079?tool=bestpractice.com
As taxas de sobrevida global em estudos de TCT haploidêntico (com ciclofosfamida pós-transplante para prevenir a doença do enxerto contra o hospedeiro) foram relatadas como 81% a 94% em 1 ano, 78% em 2 anos e 63% em 3 anos.[97]DeZern AE, Zahurak ML, Symons HJ, et al. Haploidentical BMT for severe aplastic anemia with intensive GVHD prophylaxis including posttransplant cyclophosphamide. Blood Adv. 2020 Apr 28;4(8):1770-9.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7189283
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32343796?tool=bestpractice.com
[98]Prata PH, Eikema DJ, Afansyev B, et al. Haploidentical transplantation and posttransplant cyclophosphamide for treating aplastic anemia patients: a report from the EBMT Severe Aplastic Anemia Working Party. Bone Marrow Transplant. 2020 Jun;55(6):1050-8.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31844137?tool=bestpractice.com
[99]DeZern AE, Eapen M, Wu J, et al. Haploidentical bone marrow transplantation in patients with relapsed or refractory severe aplastic anaemia in the USA (BMT CTN 1502): a multicentre, single-arm, phase 2 trial. Lancet Haematol. 2022 Sep;9(9):e660-9.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9444987
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35907408?tool=bestpractice.com
[100]DeZern AE, Zahurak M, Symons HJ, et al. Alternative donor BMT with posttransplant cyclophosphamide as initial therapy for acquired severe aplastic anemia. Blood. 2023 Jun 22;141(25):3031-8.
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0006497123009850
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37084383?tool=bestpractice.com
[101]Montoro J, Eikema DJ, Tuffnell J, et al. Alternative donor transplantation for severe aplastic anemia: a comparative study of the SAAWP EBMT. Blood. 2024 Jul 18;144(3):323-3.
https://ashpublications.org/blood/article/144/3/323/515801/Alternative-donor-transplantation-for-severe
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/38643511?tool=bestpractice.com