Tratamientos emergentes
Decitabina/cedazuridina
La decitabina/cedazuridina (combinación oral de dosis fija) está aprobada en Europa para los pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recién diagnosticada que no son aptos para la quimioterapia de inducción estándar. En un estudio de fase 3, la decitabina y la cedazuridina demostraron una equivalencia farmacocinética con la decitabina intravenosa estándar en pacientes con LMA que no eran adecuados para la quimioterapia de inducción estándar.[120]
Guadecitabina
La guadecitabina es un fármaco hipometilante de segunda generación. Está formulado como un dinucleótido del fármaco decitabina con deoxiguanosina, que aumenta la vida media de la decitabina.[121] En un estudio de fase 3 de pacientes con LMA no tratada que no eran aptos para la quimioterapia intensiva, la guadecitabina no demostró una mejoría de la supervivencia en comparación con un tratamiento preseleccionado (p. ej., azacitidina, decitabina o citarabina a dosis bajas).[122]
Crenolanib
El crenolanib es un inhibidor de la tirosina cinasa de segunda generación con actividad contra la LMA con mutaciones en FLT3-ITD y FLT3-TKD. Los resultados de un estudio pequeño indican que crenolanib más quimioterapia intensiva produce tasas de respuesta altas, con toxicidad aceptable, en pacientes con LMA.[123] Datos a largo plazo (30 pacientes con LMA con mutación FLT3, con un seguimiento mediano de 5 años) indican que el crenolanib puede ser bien tolerado en el contexto posterior al trasplante.[124] La Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) han concedido la designación de fármaco huérfano al crenolanib para el tratamiento de la LMA.
Flotetuzumab
El flotetuzumab es una molécula basada en un anticuerpo de doble afinidad (DART) que reconoce el CD123 con el CD3. Las células madre leucémicas se caracterizan por sus altos niveles de expresión de CD123. El flotetuzumab se está evaluando actualmente en estudios de fase 1/2 en pacientes con LMA en recidiva o refractaria.[125] La FDA ha concedido el estatus de fármaco huérfano al flotetuzumab.
Gilteritinib más venetoclax y azacitidina
En un estudio de fase 1/2, la adición de gilteritinib a venetoclax más azacitidina produjo una tasa alta de remisión completa/remisión completa con recuperación hematológica incompleta (96%) y una respuesta molecular profunda de FLT3 en pacientes con LMA con mutación en FLT3 recién diagnosticada.[126]
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