A quimioterapia de dose intensa é recomendada para pacientes com LMA que são considerados aptos e saudáveis o suficiente para tolerar a terapia intensiva.[24]Döhner H, Wei AH, Appelbaum FR, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2022 recommendations from an international expert panel on behalf of the ELN. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-77.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2022016867
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35797463?tool=bestpractice.com
[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
[62]Sekeres MA, Guyatt G, Abel G, et al. American Society of Hematology 2020 guidelines for treating newly diagnosed acute myeloid leukemia in older adults. Blood Adv. 2020 Aug 11;4(15):3528-49.
https://ashpublications.org/bloodadvances/article/4/15/3528/461693/American-Society-of-Hematology-2020-guidelines-for
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32761235?tool=bestpractice.com
Os pacientes não aptos para terapia intensiva devem ser considerados para terapia de baixa intensidade.
A inclusão em um ensaio clínico deve ser considerada para todos os pacientes, quando possível. Os ensaios clínicos oferecem frequentemente a melhor opção de tratamento para pacientes com LMA, particularmente aqueles que são mais velhos, são incapazes de tolerar a quimioterapia ou têm doença desfavorável (por exemplo, aqueles com mutações TP53 ou deleção 17p).[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
[62]Sekeres MA, Guyatt G, Abel G, et al. American Society of Hematology 2020 guidelines for treating newly diagnosed acute myeloid leukemia in older adults. Blood Adv. 2020 Aug 11;4(15):3528-49.
https://ashpublications.org/bloodadvances/article/4/15/3528/461693/American-Society-of-Hematology-2020-guidelines-for
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32761235?tool=bestpractice.com
Objetivos do tratamento
Os objetivos iniciais do tratamento são alcançar a remissão completa e reduzir o risco de recidiva. Consulte Critérios para os critérios de resposta ao tratamento.
O objetivo em longo prazo é aumentar a sobrevida livre de doença e a sobrevida global, com o mínimo de efeitos adversos em longo prazo. Para pacientes mais jovens e aptos (<60 anos de idade) tratados com quimioterapia intensiva, o objetivo geral é a cura da doença. Em pacientes idosos, o objetivo geralmente é alcançar uma remissão completa que prolongue a sobrevida e a qualidade de vida; a cura pode ser possível para um subgrupo de pacientes idosos aptos.
Os objetivos do tratamento devem ser discutidos com o paciente no contexto de sua doença e condicionamento físico, e isso deve informar a tomada de decisão e o planejamento do tratamento de acordo com a evolução do tratamento.
Fases do tratamento
O tratamento da LMA envolve o uso de esquemas de quimioterapia com múltiplos agentes e de dose intensa em duas fases principais: indução e consolidação. Alguns pacientes podem ser submetidos a transplante alogênico de células-tronco ou terapia de manutenção se a remissão completa for alcançada.
O tratamento é orientado pela capacidade do paciente de tolerar esquemas de tratamento intensivo (por exemplo, com base na idade, condição física/capacidade funcional, comorbidades), estratificação de risco (por exemplo, com base em anormalidades genéticas), biologia/subtipo da doença, avaliação da doença residual (mínima) mensurável (DRM) e preferências/objetivos do paciente.
Consulte Critérios para a estratificação de risco.
Terapia de indução para LMA
A terapia de indução é a primeira fase do tratamento. O objetivo da indução é alcançar a remissão completa com DRM baixa ou indetectável.
Os pacientes que estiverem aptos e forem capazes de tolerar a terapia intensiva devem ser submetidos à terapia de indução com esquemas quimioterápicos com doses intensivas.[24]Döhner H, Wei AH, Appelbaum FR, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2022 recommendations from an international expert panel on behalf of the ELN. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-77.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2022016867
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35797463?tool=bestpractice.com
[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
[62]Sekeres MA, Guyatt G, Abel G, et al. American Society of Hematology 2020 guidelines for treating newly diagnosed acute myeloid leukemia in older adults. Blood Adv. 2020 Aug 11;4(15):3528-49.
https://ashpublications.org/bloodadvances/article/4/15/3528/461693/American-Society-of-Hematology-2020-guidelines-for
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32761235?tool=bestpractice.com
O esquema de indução intensiva padrão é:[24]Döhner H, Wei AH, Appelbaum FR, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2022 recommendations from an international expert panel on behalf of the ELN. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-77.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2022016867
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35797463?tool=bestpractice.com
[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
[
]
In people with newly diagnosed leukemia, what are the effects of idarubicin compared with other anthracyclines?/cca.html?targetUrl=https://cochranelibrary.com/cca/doi/10.1002/cca.931/fullMostre-me a resposta
Citarabina por 7 dias associada a uma antraciclina (por exemplo, daunorrubicina, idarrubicina) por 3 dias (ou seja, esquema padrão 7+3)
Os esquemas alternativos de indução intensiva incluem:[24]Döhner H, Wei AH, Appelbaum FR, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2022 recommendations from an international expert panel on behalf of the ELN. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-77.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2022016867
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35797463?tool=bestpractice.com
[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
Citarabina por 7 dias associada a mitoxantrona por 3 dias
Fludarabina associada a citarabina, fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF) e idarrubicina (FLAG-IDA; usar com cautela nos pacientes com idade >60 anos)
Daunorrubicina/citarabina lipossomal (também conhecida como CPX-351; uma combinação de dose fixa encapsulada em lipossomas de daunorrubicina associada a citarabina) para pacientes com LMA relacionada a terapia (tAML) ou LMA com alterações relacionadas a mielodisplasia (AML-MRC), particularmente aqueles com idade >60 anos
Recomenda-se um ou dois ciclos da terapia de indução.[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
A taxa de remissão completa com quimioterapia de indução padrão é de 70% a 80% em pacientes <60 anos de idade.[63]Fernandez HF, Sun Z, Yao X, et al. Anthracycline dose intensification in acute myeloid leukemia. N Engl J Med. 2009 Sep 24;361(13):1249-59.
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa0904544#t=articleTop
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19776406?tool=bestpractice.com
[64]Burnett AK, Russell NH, Hills RK, et al. Optimization of chemotherapy for younger patients with acute myeloid leukemia: results of the medical research council AML15 trial. J Clin Oncol. 2013 Sep 20;31(27):3360-8.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23940227?tool=bestpractice.com
[65]Burnett AK, Russell NH, Hills RK, et al. A randomized comparison of daunorubicin 90 mg/m2 vs 60 mg/m2 in AML induction: results from the UK NCRI AML17 trial in 1206 patients. Blood. 2015 Jun 18;125(25):3878-85.
https://ashpublications.org/blood/article/125/25/3878/34316/A-randomized-comparison-of-daunorubicin-90-mg-m2
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25833957?tool=bestpractice.com
[66]Luskin MR, Lee JW, Fernandez HF, et al. Benefit of high-dose daunorubicin in AML induction extends across cytogenetic and molecular groups. Blood. 2016 Mar 24;127(12):1551-8.
https://ashpublications.org/blood/article/127/12/1551/35035/Benefit-of-high-dose-daunorubicin-in-AML-induction
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26755712?tool=bestpractice.com
Em pacientes ≥60 anos de idade, a taxa de remissão completa é menor (60% a 70%).[67]Goldstone AH, Burnett AK, Wheatley K, et al. Attempts to improve treatment outcomes in acute myeloid leukemia (AML) in older patients: the results of the United Kingdom Medical Research Council AML11 trial. Blood. 2001 Sep 1;98(5):1302-11.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/11520775?tool=bestpractice.com
[68]Pollyea DA, Kohrt HE, Medeiros BC. Acute myeloid leukaemia in the elderly: a review. Br J Haematol. 2011 Mar;152(5):524-42.
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2141.2010.08470.x
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21314823?tool=bestpractice.com
No entanto, a taxa de remissão completa varia significativamente dependendo da biologia da doença.
Os pacientes que não alcançam a remissão completa após a terapia de indução são considerados portadores de doença refratária.
Terapia de consolidação para LMA
O objetivo da terapia de consolidação é manter a remissão completa e reduzir o risco de recidiva após a terapia de indução.
A terapia de consolidação é orientada pelos fatores de risco para recidiva (por exemplo, anormalidades genéticas, contagem leucocitária à apresentação, DRM).
Os esquemas de consolidação geralmente consistem em até 4 ciclos de citarabina em dose intermediária ou alta (IDAC ou HiDAC) isoladamente ou em combinação com outros medicamentos quimioterápicos (por exemplo, idarrubicina, daunorrubicina, mitoxantrona).[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
Os pacientes com LMAt ou LMA-ARM que tiverem recebido daunorrubicina/citarabina lipossomal para a terapia de indução também podem receber esse esquema para a terapia de consolidação (até 2 ciclos).[69]Lancet JE, Cortes JE, Hogge DE, et al. Phase 2 trial of CPX-351, a fixed 5:1 molar ratio of cytarabine/daunorubicin, vs cytarabine/daunorubicin in older adults with untreated AML. Blood. 2014 May 22;123(21):3239-46.
https://ashpublications.org/blood/article/123/21/3239/32772/Phase-2-trial-of-CPX-351-a-fixed-5-1-molar-ratio
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24687088?tool=bestpractice.com
[70]Lancet JE, Uy GL, Cortes JE, et al. CPX-351 (cytarabine and daunorubicin) liposome for injection versus conventional cytarabine plus daunorubicin in older patients with newly diagnosed secondary acute myeloid leukemia. J Clin Oncol. 2018 Sep 10;36(26):2684-92.
https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2017.77.6112
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30024784?tool=bestpractice.com
[71]Lancet JE, Uy GL, Newell LF, et al. CPX-351 versus 7+3 cytarabine and daunorubicin chemotherapy in older adults with newly diagnosed high-risk or secondary acute myeloid leukaemia: 5-year results of a randomised, open-label, multicentre, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2021 Jul;8(7):e481-91.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34171279?tool=bestpractice.com
Avaliação da doença residual (mínima) mensurável (DRM) na LMA
A avaliação da DRM (por exemplo, utilizando testes genéticos moleculares ou citometria de fluxo) deve ser realizada durante e após o tratamento para avaliar a resposta ao tratamento (ou seja, a presença de células leucêmicas no sangue periférico e/ou medula óssea).[24]Döhner H, Wei AH, Appelbaum FR, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2022 recommendations from an international expert panel on behalf of the ELN. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-77.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2022016867
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35797463?tool=bestpractice.com
[72]Heuser M, Freeman SD, Ossenkoppele GJ, et al. 2021 Update on MRD in acute myeloid leukemia: a consensus document from the European LeukemiaNet MRD Working Party. Blood. 2021 Dec 30;138(26):2753-67.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2021013626
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34724563?tool=bestpractice.com
A DRM também deve ser avaliada antes do TCT alogênico.[52]Howard SC, Jones DP, Pui CH. The tumor lysis syndrome. N Engl J Med. 2011 May 12;364(19):1844-54.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3437249
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21561350?tool=bestpractice.com
A avaliação da DRM pode informar o prognóstico e o planejamento do tratamento quando combinada com a avaliação da resposta ao tratamento baseada na morfologia padrão. Células leucêmicas podem persistir em pacientes que atingem remissão morfológica completa após o tratamento; portanto, a avaliação da DRM pode determinar um estado de remissão mais profundo e melhorar o prognóstico e a estratificação do risco.
A European LeukemiaNet publicou recomendações para avaliar a DRM (incluindo frequência e momento) em pacientes com LMA.[24]Döhner H, Wei AH, Appelbaum FR, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2022 recommendations from an international expert panel on behalf of the ELN. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-77.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2022016867
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35797463?tool=bestpractice.com
[72]Heuser M, Freeman SD, Ossenkoppele GJ, et al. 2021 Update on MRD in acute myeloid leukemia: a consensus document from the European LeukemiaNet MRD Working Party. Blood. 2021 Dec 30;138(26):2753-67.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2021013626
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34724563?tool=bestpractice.com
Transplante de células-tronco (TCT) para LMA
Os pacientes com doença de risco intermediário, e particularmente aqueles com doença de risco adverso, podem ser considerados para TCT alogênico (com condicionamento de intensidade reduzida para os pacientes mais idosos) após um ou mais ciclos de quimioterapia de consolidação, se estiverem aptos e forem capazes de tolerar o TCT.[52]Howard SC, Jones DP, Pui CH. The tumor lysis syndrome. N Engl J Med. 2011 May 12;364(19):1844-54.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3437249
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21561350?tool=bestpractice.com
[73]Farag SS, Maharry K, Zhang MJ, et al. Comparison of reduced-intensity hematopoietic cell transplantation with chemotherapy in patients age 60-70 years with acute myelogenous leukemia in first remission. Biol Blood Marrow Transplant. 2011 Dec;17(12):1796-803.
https://www.astctjournal.org/article/S1083-8791(11)00258-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21699879?tool=bestpractice.com
[74]Devine SM, Owzar K, Blum W, et al. Phase II study of allogeneic transplantation for older patients with acute myeloid leukemia in first complete remission using a reduced-intensity conditioning regimen: results from cancer and leukemia group B 100103 (alliance for clinical trials in oncology)/blood and marrow transplant clinical trial network 0502. J Clin Oncol. 2015 Dec 10;33(35):4167-75.
https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2015.62.7273
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26527780?tool=bestpractice.com
Esses pacientes também podem prosseguir diretamente para o transplante se um doador adequado estiver disponível na primeira remissão completa (ou seja, em vez da quimioterapia de consolidação).
O TCT alogênico pode ser considerado nos pacientes com doença de risco favorável com DRM persistente, se um doador adequado estiver disponível.[24]Döhner H, Wei AH, Appelbaum FR, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2022 recommendations from an international expert panel on behalf of the ELN. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-77.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2022016867
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35797463?tool=bestpractice.com
[52]Howard SC, Jones DP, Pui CH. The tumor lysis syndrome. N Engl J Med. 2011 May 12;364(19):1844-54.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3437249
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21561350?tool=bestpractice.com
O TCT autólogo é uma alternativa ao TCT alogênico em pacientes selecionados (por exemplo, aqueles com doença de risco intermediário que são negativos para DRM) se um doador não estiver disponível, mas não é comumente realizado.[24]Döhner H, Wei AH, Appelbaum FR, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2022 recommendations from an international expert panel on behalf of the ELN. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-77.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2022016867
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35797463?tool=bestpractice.com
[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
[75]Li Z, Liu Y, Wang Q, et al. Autologous stem cell transplantation is a viable postremission therapy for intermediate-risk acute myeloid leukemia in first complete remission in the absence of a matched identical sibling: a meta-analysis. Acta Haematol. 2019;141(3):164-75.
https://www.karger.com/Article/FullText/495206
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30808826?tool=bestpractice.com
[76]Venditti A, Piciocchi A, Candoni A, et al. GIMEMA AML1310 trial of risk-adapted, MRD-directed therapy for young adults with newly diagnosed acute myeloid leukemia. Blood. 2019 Sep 19;134(12):935-45.
https://ashpublications.org/blood/article/134/12/935/374904/GIMEMA-AML1310-trial-of-risk-adapted-MRD-directed
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31395600?tool=bestpractice.com
Terapias direcionadas para LMA
Terapias direcionadas podem ser consideradas para pacientes com certos marcadores biológicos e anomalias genéticas.
LMA positiva para CD33
Os pacientes com LMA positiva para CD33 e doença de risco favorável ou intermediário podem ser tratados com gentuzumabe ozogamicina (um anticorpo monoclonal anti-CD33 conjugado com o agente citotóxico caliqueamicina) em combinação com quimioterapia de indução e consolidação.[77]Hills RK, Castaigne S, Appelbaum FR, et al. Addition of gemtuzumab ozogamicin to induction chemotherapy in adult patients with acute myeloid leukaemia: a meta-analysis of individual patient data from randomised controlled trials. Lancet Oncol. 2014 Aug;15(9):986-96.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4137593
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25008258?tool=bestpractice.com
[78]Lambert J, Pautas C, Terré C, et al. Gemtuzumab ozogamicin for de novo acute myeloid leukemia: final efficacy and safety updates from the open-label, phase III ALFA-0701 trial. Haematologica. 2019 Jan;104(1):113-9.
https://haematologica.org/article/view/8727
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30076173?tool=bestpractice.com
[79]Kapp-Schwoerer S, Weber D, Corbacioglu A, et al. Impact of gemtuzumab ozogamicin on MRD and relapse risk in patients with NPM1-mutated AML: results from the AMLSG 09-09 trial. Blood. 2020 Dec 24;136(26):3041-50.
https://ashpublications.org/blood/article/136/26/3041/463328/Impact-of-gemtuzumab-ozogamicin-on-MRD-and-relapse
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33367545?tool=bestpractice.com
[80]Russell NH, Wilhelm-Benartzi C, Othman J, et al. Fludarabine, cytarabine, granulocyte colony-stimulating factor, and idarubicin with gemtuzumab ozogamicin improves event-free survival in younger patients with newly diagnosed AML and overall survival in patients with NPM1 and FLT3 mutations. J Clin Oncol. 2024 Apr 1;42(10):1158-68.
https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.23.00943
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/38215358?tool=bestpractice.com
Os efeitos adversos importantes associados ao gentuzumabe ozogamicina incluem reações de hipersensibilidade, hepatotoxicidade (doença veno-oclusiva) e mielotoxicidade.
LMA com mutação em FLT3
Os pacientes com LMA com mutação em FLT3 podem ser tratados com inibidores de tirosina quinase orais, midostaurina (para mutação FLT3-ITD ou mutação FLT3-TKD) ou quizartinibe (apenas para mutação FLT3-ITD) em combinação com a quimioterapia de indução intensiva padrão e de consolidação.[81]Stone RM, Mandrekar SJ, Sanford BL, et al. Midostaurin plus chemotherapy for acute myeloid leukemia with a FLT3 mutation. N Engl J Med. 2017 Aug 3;377(5):454-64.
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1614359
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28644114?tool=bestpractice.com
[82]Schlenk RF, Weber D, Fiedler W, et al. Midostaurin added to chemotherapy and continued single-agent maintenance therapy in acute myeloid leukemia with FLT3-ITD. Blood. 2019 Feb 21;133(8):840-51.
https://ashpublications.org/blood/article/133/8/840/260612/Midostaurin-added-to-chemotherapy-and-continued
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30563875?tool=bestpractice.com
[83]Erba HP, Montesinos P, Kim HJ, et al. Quizartinib plus chemotherapy in newly diagnosed patients with FLT3-internal-tandem-duplication-positive acute myeloid leukaemia (QuANTUM-First): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2023 May 13;401(10388):1571-83.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37116523?tool=bestpractice.com
Nos EUA, o quizartinibe está disponível apenas através de um programa restrito de Estratégia de Avaliação e Mitigação de Riscos (REMS).
Terapia de manutenção para LMA
A terapia de manutenção com azacitidina oral (agente único) pode ser considerada para os pacientes com remissão completa após a quimioterapia de indução intensiva (com ou sem recuperação do hemograma completo), mas que não são candidatos à terapia de consolidação intensiva (incluindo TCT).[84]Wei AH, Döhner H, Pocock C, et al. Oral azacitidine maintenance therapy for acute myeloid leukemia in first remission. N Engl J Med. 2020 Dec 24;383(26):2526-37.
https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2004444
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33369355?tool=bestpractice.com
A terapia de manutenção com azacitidina oral não deve substituir a terapia de consolidação.
LMA com mutação em FLT3: terapia de manutenção pós-quimioterapia de consolidação
Os pacientes com LMA com mutação em FLT3 que alcançam remissão completa com midostaurina ou quizartinibe (em combinação com quimioterapia de indução padrão e de consolidação) podem continuar esses agentes como monoterapia para a terapia de manutenção pós-quimioterapia de consolidação.[81]Stone RM, Mandrekar SJ, Sanford BL, et al. Midostaurin plus chemotherapy for acute myeloid leukemia with a FLT3 mutation. N Engl J Med. 2017 Aug 3;377(5):454-64.
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1614359
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28644114?tool=bestpractice.com
[82]Schlenk RF, Weber D, Fiedler W, et al. Midostaurin added to chemotherapy and continued single-agent maintenance therapy in acute myeloid leukemia with FLT3-ITD. Blood. 2019 Feb 21;133(8):840-51.
https://ashpublications.org/blood/article/133/8/840/260612/Midostaurin-added-to-chemotherapy-and-continued
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30563875?tool=bestpractice.com
[83]Erba HP, Montesinos P, Kim HJ, et al. Quizartinib plus chemotherapy in newly diagnosed patients with FLT3-internal-tandem-duplication-positive acute myeloid leukaemia (QuANTUM-First): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2023 May 13;401(10388):1571-83.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37116523?tool=bestpractice.com
LMA com mutação em FLT3: terapia de manutenção pós-transplante
Vários inibidores da tirosina quinase orais podem ser considerados para a terapia de manutenção pós-TCT alogênico nos pacientes com LMA com mutação em FLT3. Eles incluem:[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[82]Schlenk RF, Weber D, Fiedler W, et al. Midostaurin added to chemotherapy and continued single-agent maintenance therapy in acute myeloid leukemia with FLT3-ITD. Blood. 2019 Feb 21;133(8):840-51.
https://ashpublications.org/blood/article/133/8/840/260612/Midostaurin-added-to-chemotherapy-and-continued
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30563875?tool=bestpractice.com
[83]Erba HP, Montesinos P, Kim HJ, et al. Quizartinib plus chemotherapy in newly diagnosed patients with FLT3-internal-tandem-duplication-positive acute myeloid leukaemia (QuANTUM-First): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2023 May 13;401(10388):1571-83.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37116523?tool=bestpractice.com
[85]Xuan L, Wang Y, Huang F, et al. Sorafenib maintenance in patients with FLT3-ITD acute myeloid leukaemia undergoing allogeneic haematopoietic stem-cell transplantation: an open-label, multicentre, randomised phase 3 trial. Lancet Oncol. 2020 Sep;21(9):1201-12.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32791048?tool=bestpractice.com
[86]Burchert A, Bug G, Fritz LV, et al. Sorafenib maintenance after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for acute myeloid leukemia with FLT3-internal tandem duplication mutation (SORMAIN). J Clin Oncol. 2020 Sep 10;38(26):2993-3002.
https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.19.03345
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32673171?tool=bestpractice.com
[87]Levis MJ, Hamadani M, Logan B, et al. Gilteritinib as post-transplant maintenance for AML with internal tandem duplication mutation of FLT3. J Clin Oncol. 2024 May 20;42(15):1766-75.
https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.23.02474
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/38471061?tool=bestpractice.com
Sorafenibe (somente para mutação FLT3-ITD)
Gilteritinibe (para mutação FLT3-ITD ou FLT3-TKD, particularmente se os pacientes forem positivos para DRM antes ou depois do TCT)
Midostaurina (para mutação FLT3-ITD ou mutação FLT3-TKD)
Quizartinibe (apenas para mutação FLT3-ITD)
O papel da terapia de manutenção no cenário pós-transplante ainda está evoluindo.
Tratamento para pacientes com LMA que não estão aptos para quimioterapia intensiva padrão
A terapia de baixa intensidade deve ser considerada para pacientes recém-diagnosticados que não estão aptos para quimioterapia intensiva padrão (por exemplo, devido à idade, fragilidade, comorbidades). As opções incluem:
O venetoclax (um inibidor de BCL-2) foi aprovado para uso em combinação com um agente hipometilante (decitabina ou azacitidina) ou citarabina subcutânea em dose baixa (LDAraC) para pacientes com LMA recém-diagnosticada com 75 anos ou mais, ou que não forem adequados para quimioterapia de indução intensiva devido a comorbidades.[88]Wei AH, Strickland SA Jr, Hou JZ, et al. Venetoclax combined with low-dose cytarabine for previously untreated patients with acute myeloid leukemia: results from a phase Ib/II study. J Clin Oncol. 2019 May 20;37(15):1277-84.
https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.18.01600
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30892988?tool=bestpractice.com
[89]Wei AH, Montesinos P, Ivanov V, et al. Venetoclax plus LDAC for newly diagnosed AML ineligible for intensive chemotherapy: a phase 3 randomized placebo-controlled trial. Blood. 2020 Jun 11;135(24):2137-45.
https://ashpublications.org/blood/article/135/24/2137/454176/Venetoclax-plus-LDAC-for-newly-diagnosed-AML
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32219442?tool=bestpractice.com
[90]DiNardo CD, Pratz KW, Letai A, et al. Safety and preliminary efficacy of venetoclax with decitabine or azacitidine in elderly patients with previously untreated acute myeloid leukaemia: a non-randomised, open-label, phase 1b study. Lancet Oncol. 2018 Feb;19(2):216-28.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29339097?tool=bestpractice.com
[91]DiNardo CD, Pratz K, Pullarkat V, et al. Venetoclax combined with decitabine or azacitidine in treatment-naive, elderly patients with acute myeloid leukemia. Blood. 2019 Jan 3;133(1):7-17.
https://ashpublications.org/blood/article/133/1/7/6611/Venetoclax-combined-with-decitabine-or-azacitidine
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30361262?tool=bestpractice.com
[92]DiNardo CD, Jonas BA, Pullarkat V, et al. Azacitidine and venetoclax in previously untreated acute myeloid leukemia. N Engl J Med. 2020 Aug 13;383(7):617-29.
https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2012971
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32786187?tool=bestpractice.com
A síndrome da lise tumoral (SLT) foi relatada, de maneira incomum, em pacientes com LMA tratados com venetoclax.[93]Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency. Venetoclax (Venclyxto): updated recommendations on tumour lysis syndrome (TLS). Dec 2021 [internet publication].
https://www.gov.uk/drug-safety-update/venetoclax-venclyxtov-updated-recommendations-on-tumour-lysis-syndrome-tls
Consulte Abordagem de manejo (Tratamento de suporte para a LMA e a LPA).
Glasdegibe (um inibidor da via Hedgehog) é aprovado para uso em combinação com LDAraC para pacientes com idade ≥75 anos que não estão aptos para quimioterapia de indução padrão.[94]Cortes JE, Heidel FH, Hellmann A, et al. Randomized comparison of low dose cytarabine with or without glasdegib in patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia or high-risk myelodysplastic syndrome. Leukemia. 2019 Feb;33(2):379-89.
https://www.nature.com/articles/s41375-018-0312-9
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30555165?tool=bestpractice.com
[95]Cortes JE, Heidel FH, Fiedler W, et al. Survival outcomes and clinical benefit in patients with acute myeloid leukemia treated with glasdegib and low-dose cytarabine according to response to therapy. J Hematol Oncol. 2020 Jul 14;13(1):92.
https://jhoonline.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13045-020-00929-8
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32664995?tool=bestpractice.com
[96]Heuser M, Smith BD, Fiedler W, et al. Clinical benefit of glasdegib plus low-dose cytarabine in patients with de novo and secondary acute myeloid leukemia: long-term analysis of a phase II randomized trial. Ann Hematol. 2021 May;100(5):1181-94.
https://link.springer.com/article/10.1007%2Fs00277-021-04465-4
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33740113?tool=bestpractice.com
O ivosidenibe (um inibidor de IDH1) é aprovado nos EUA para uso como monoterapia ou em combinação com azacitidina para pacientes com LMA com mutação em IDH1 recém-diagnosticada com 75 anos ou mais, ou que não estiverem aptos para quimioterapia de indução intensiva devido a comorbidades.[97]Roboz GJ, DiNardo CD, Stein EM, et al. Ivosidenib induces deep durable remissions in patients with newly diagnosed IDH1-mutant acute myeloid leukemia. Blood. 2020 Feb 13;135(7):463-71.
https://ashpublications.org/blood/article/135/7/463/429665/Ivosidenib-induces-deep-durable-remissions-in
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31841594?tool=bestpractice.com
[98]Montesinos P, Recher C, Vives S, et al. Ivosidenib and azacitidine in IDH1-mutated acute myeloid leukemia. N Engl J Med. 2022 Apr 21;386(16):1519-31.
https://www.doi.org/10.1056/NEJMoa2117344
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35443108?tool=bestpractice.com
Na Europa, o ivosidenibe está aprovado para uso em combinação com a azacitidina, mas não como monoterapia. Síndrome de diferenciação com risco à vida foi relatada em pacientes recebendo ivosidenibe. Consulte Abordagem de manejo (Tratamento de suporte para a LMA e a LPA).
O enasidenibe (um inibidor de IDH2) pode ser utilizado como monoterapia ou em combinação com azacitidina para pacientes com LMA com mutação em IDH2 recém-diagnosticada que não forem adequados para quimioterapia de indução intensiva.[99]Stein EM, DiNardo CD, Pollyea DA, et al. Enasidenib in mutant IDH2 relapsed or refractory acute myeloid leukemia. Blood. 2017 Aug 10;130(6):722-31.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28588020?tool=bestpractice.com
[100]Pollyea DA, Tallman MS, de Botton S, et al. Enasidenib, an inhibitor of mutant IDH2 proteins, induces durable remissions in older patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia. Leukemia. 2019 Nov;33(11):2575-84.
https://www.nature.com/articles/s41375-019-0472-2
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30967620?tool=bestpractice.com
[101]DiNardo CD, Schuh AC, Stein EM, et al. Enasidenib plus azacitidine versus azacitidine alone in patients with newly diagnosed, mutant-IDH2 acute myeloid leukaemia (AG221-AML-005): a single-arm, phase 1b and randomised, phase 2 trial. Lancet Oncol. 2021 Nov;22(11):1597-1608.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34672961?tool=bestpractice.com
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA emitiu um alerta sobre a síndrome de diferenciação associada ao enasidenibe.[102]Food and Drug Administration. FDA warns that symptoms of a serious condition affecting the blood cells are not being recognized with the leukemia medicine Idhifa (enasidenib). Nov 2018 [internet publication].
https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-warns-symptoms-serious-condition-affecting-blood-cells-are-not-being-recognized-leukemia
A síndrome de diferenciação teria ocorrido tão logo quanto 10 dias e até 5 meses após o início do tratamento. Consulte Abordagem de manejo (Cuidados de suporte para LMA e LPA).
O gentuzumabe ozogamicina (agente único) pode ser usado nos pacientes com LMA positiva para CD33 que não forem adequados para a quimioterapia de indução padrão.[103]Amadori S, Suciu S, Selleslag DJ, et al. Gemtuzumab ozogamicin versus best supportive care in older patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia unsuitable for intensive chemotherapy: results of the randomized phase III EORTC-GIMEMA AML-19 trial. Clin Oncol. 2016 Mar 20;34(9):972-9.
http://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.2015.64.0060
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26811524?tool=bestpractice.com
Os pacientes devem continuar a terapia de baixa intensidade até a progressão da doença ou a intolerância. O TCT pode ser uma opção em pacientes selecionados que responderem à terapia de baixa intensidade. Se elegíveis e um doador adequado estiver disponível, os pacientes devem ser submetidos a um TCT alogênico (com condicionamento de intensidade reduzida) na primeira remissão.[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
LMA com mutações em TP53 ou deleção de 17p
Os pacientes com mutações em TP53 ou deleção do 17p geralmente não respondem à quimioterapia intensiva padrão, e o prognóstico é desfavorável.[104]Rücker FG, Schlenk RF, Bullinger L, et al. TP53 alterations in acute myeloid leukemia with complex karyotype correlate with specific copy number alterations, monosomal karyotype, and dismal outcome. Blood. 2012 Mar 1;119(9):2114-21.
https://ashpublications.org/blood/article/119/9/2114/30233/TP53-alterations-in-acute-myeloid-leukemia-with
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22186996?tool=bestpractice.com
Um ensaio clínico é recomendado para esses pacientes.[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
Se um ensaio clínico não estiver disponível, a terapia de baixa intensidade (por exemplo, venetoclax associado a decitabina) e o TCT alogênico (se elegível e um doador adequado estiver disponível) podem ser considerados.[92]DiNardo CD, Jonas BA, Pullarkat V, et al. Azacitidine and venetoclax in previously untreated acute myeloid leukemia. N Engl J Med. 2020 Aug 13;383(7):617-29.
https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2012971
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32786187?tool=bestpractice.com
LMA refratária ou recidivada
Pacientes com doença recidivada ou refratária têm um prognóstico desfavorável.[105]DeWolf S, Tallman MS. How I treat relapsed or refractory AML. Blood. 2020 Aug 27;136(9):1023-32.
https://ashpublications.org/blood/article/136/9/1023/460740/How-I-treat-relapsed-or-refractory-AML
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32518943?tool=bestpractice.com
Não existe um esquema de resgate padrão para a doença refratária ou recidivante. Se possível, deve-se oferecer aos pacientes a opção de participar de um protocolo clínico.
Na recidiva, todos os pacientes devem passar por uma reavaliação molecular para identificar os alvos (genes acionáveis) da terapia de resgate, que podem ter surgido desde o diagnóstico (devido a evolução clonal) ou que não tiverem sido detectados ao diagnóstico.[24]Döhner H, Wei AH, Appelbaum FR, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2022 recommendations from an international expert panel on behalf of the ELN. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-77.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2022016867
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35797463?tool=bestpractice.com
A recidiva após a primeira remissão completa ocorre em aproximadamente 50% dos pacientes que tiverem recebido terapia de indução padrão, geralmente no primeiro ano após o tratamento. Aproximadamente 40% a 60% dos pacientes com recidiva alcançam uma segunda remissão completa com quimioterapia de resgate intensiva (por exemplo, IDAC ou HiDAC com ou sem antraciclina ou mitoxantrona), embora a duração da remissão seja geralmente limitada.[106]Megías-Vericat JE, Martínez-Cuadrón D, Sanz MÁ, et al. Salvage regimens using conventional chemotherapy agents for relapsed/refractory adult AML patients: a systematic literature review. Ann Hematol. 2018 Jul;97(7):1115-53.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29680875?tool=bestpractice.com
Pacientes não aptos para quimioterapia de resgate intensiva podem ser considerados para terapia de resgate de baixa intensidade, que deve ser continuada até progressão da doença ou intolerância. As opções incluem:
Venetoclax combinado com um agente hipometilante (azacitidina ou decitabina) ou LDAraC.[107]Aldoss I, Yang D, Aribi A, et al. Efficacy of the combination of venetoclax and hypomethylating agents in relapsed/refractory acute myeloid leukemia. Haematologica. 2018 Sep;103(9):e404-7.
https://haematologica.org/article/view/8604
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29545346?tool=bestpractice.com
[108]DiNardo CD, Rausch CR, Benton C, et al. Clinical experience with the BCL2-inhibitor venetoclax in combination therapy for relapsed and refractory acute myeloid leukemia and related myeloid malignancies. Am J Hematol. 2018 Mar;93(3):401-7.
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ajh.25000
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29218851?tool=bestpractice.com
Gilteritinibe (um inibidor oral de quinase) para pacientes com LMA com mutação em FLT3.[109]Perl AE, Martinelli G, Cortes JE, et al. Gilteritinib or chemotherapy for relapsed or refractory FLT3-mutated AML. N Engl J Med. 2019 Oct 31;381(18):1728-40.
https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1902688
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31665578?tool=bestpractice.com
O gilteritinibe tem sido associado à síndrome de diferenciação.
Ivosidenibe para pacientes com LMA com mutação em IDH1.[110]DiNardo CD, Stein EM, de Botton S, et al. Durable remissions with ivosidenib in IDH1-mutated relapsed or refractory AML. N Engl J Med. 2018 Jun 21;378(25):2386-98.
https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1716984
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29860938?tool=bestpractice.com
Na Europa, o ivosidenibe não está aprovado para uso em pacientes com LMA recidivante ou refratária.
Olutasidenibe para pacientes com LMA com mutação em IDH1.[111]Watts JM, Baer MR, Yang J, et al. Olutasidenib alone or with azacitidine in IDH1-mutated acute myeloid leukaemia and myelodysplastic syndrome: phase 1 results of a phase 1/2 trial. Lancet Haematol. 2023 Jan;10(1):e46-58.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36370742?tool=bestpractice.com
[112]de Botton S, Fenaux P, Yee KWL, et al. Olutasidenib (FT-2102) induces durable complete remissions in patients with relapsed or refractory IDH1-mutated AML. Blood Adv. 2023 Feb 1:bloodadvances.202200941.
https://www.doi.org/10.1182/bloodadvances.2022009411
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36724515?tool=bestpractice.com
O olutasidenibe tem sido associado à síndrome de diferenciação.
Enasidenibe para pacientes com LMA com mutação em IDH2.[99]Stein EM, DiNardo CD, Pollyea DA, et al. Enasidenib in mutant IDH2 relapsed or refractory acute myeloid leukemia. Blood. 2017 Aug 10;130(6):722-31.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28588020?tool=bestpractice.com
O enasidenibe não está disponível na Europa.
Gentuzumabe ozogamicina (agente único) para pacientes com LMA positiva para CD33 (uso off-label na Europa).[113]Taksin AL, Legrand O, Raffoux E, et al. High efficacy and safety profile of fractionated doses of Mylotarg as induction therapy in patients with relapsed acute myeloblastic leukemia: a prospective study of the alfa group. Leukemia. 2007 Jan;21(1):66-71.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17051246?tool=bestpractice.com
A idade, as anormalidades genéticas, a duração da primeira remissão e uma história de TCT prévio são preditores importantes da resposta à terapia de resgate.[114]Breems DA, Van Putten WL, Huijgens PC, et al. Prognostic index for adult patients with acute myeloid leukemia in first relapse. J Clin Oncol. 2005 Mar 20;23(9):1969-78.
https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2005.06.027
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/15632409?tool=bestpractice.com
[115]Yanada M, Garcia-Manero G, Borthakur G, et al. Potential cure of acute myeloid leukemia : analysis of 1069 consecutive patients in first complete remission. Cancer. 2007 Dec 15;110(12):2756-60.
https://acsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cncr.23112
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17948909?tool=bestpractice.com
[116]Wattad M, Weber D, Döhner K, et al. Impact of salvage regimens on response and overall survival in acute myeloid leukemia with induction failure. Leukemia. 2017 Jun;31(6):1306-13.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28138160?tool=bestpractice.com
Os pacientes que alcançam uma segunda remissão completa com quimioterapia de resgate intensiva devem ser submetidos a TCT alogênico para reduzir o risco de recidiva, se forem elegíveis e um doador adequado estiver disponível.[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
[105]DeWolf S, Tallman MS. How I treat relapsed or refractory AML. Blood. 2020 Aug 27;136(9):1023-32.
https://ashpublications.org/blood/article/136/9/1023/460740/How-I-treat-relapsed-or-refractory-AML
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32518943?tool=bestpractice.com
Os pacientes que não conseguem tolerar a terapia de resgate ou que recusam tratamento adicional devem receber o melhor tratamento de suporte possível e/ou cuidados paliativos.
A terapia de reindução (com quimioterapia) pode ser considerada para todos os pacientes com recidiva após uma remissão longa (ou seja, ≥12 meses após a terapia de indução).[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
Tratamento da leucemia promielocítica aguda (LPA)
A LPA é um subtipo de LMA (caracterizada pela presença do gene de fusão PML::RARA) que requer tratamento urgente para prevenir a morte muito precoce causada por coagulopatia.[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
O tratamento deve começar assim que houver suspeita de LPA (ou seja, antes da confirmação por testagem genética).
Os pacientes com LPA são tratados em três fases de tratamento: indução, consolidação e manutenção.
O tratamento é baseado no fato dos pacientes serem de não alto risco (definido como contagem leucocitária ≤10 × 10⁹/L [≤10,000/microlitro] à apresentação) ou de alto risco (definido como contagem leucocitária >10 × 10⁹/L [>10,000/microlitro] à apresentação).[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
Quando o esquema e o protocolo de tratamento tiverem sido decididos, deve-se aderir a eles em sua totalidade, desde a indução até a consolidação e a manutenção (salvo complicação importante ou resposta inadequada).[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
Terapia de indução para a LPA
Os esquemas de indução para a LPA de não alto risco incluem:[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
Ácido all-trans-retinoico (ATRA; também conhecido como tretinoína) associado a trióxido de arsênio (tratamento padrão)
ATRA associado a idarrubicina ou gentuzumabe ozogamicina; considerado apenas se o trióxido de arsênio não estiver disponível ou for contraindicado
Os esquemas de indução para a LPA de alto risco incluem:[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
ATRA associado a trióxido de arsênio e uma antraciclina (idarrubicina ou daunorrubicina)
ATRA associado a trióxido de arsênio e gentuzumabe ozogamicina (dose única)
ATRA associado a quimioterapia baseada em antraciclina (por exemplo, idarrubicina; ou daunorrubicina associada a citarabina)
ATRA e trióxido de arsênio pode causar síndrome de diferenciação, que pode ser de risco à vida se não tratada prontamente. O trióxido de arsênio também pode prolongar o intervalo QT e causar anormalidades eletrolíticas. Consulte Abordagem de tratamento (Tratamento de suporte para a LMA e a LPA).
A terapia de indução deve ser mantida até que a remissão completa seja alcançada, após o que a terapia de consolidação deve ser administrada.[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
A remissão completa após a terapia de indução baseada em ATRA é alcançada na maioria (>90%) dos pacientes.[118]Yilmaz M, Kantarjian H, Ravandi F. Acute promyelocytic leukemia current treatment algorithms. Blood Cancer J. 2021 Jun 30;11(6):123.
https://www.nature.com/articles/s41408-021-00514-3
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34193815?tool=bestpractice.com
Terapia de consolidação para a LPA
Os esquemas de consolidação para a LPA são geralmente semelhantes aos esquemas de indução (por exemplo, ATRA associado a trióxido de arsênio [para LPA de não alto risco]; ATRA associado a trióxido de arsênio e quimioterapia [para LPA de alto risco]).[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
Terapia de manutenção para a LPA
A terapia de manutenção pode ser considerada para os pacientes com LPA de alto risco, mas não é necessária para pacientes de risco não alto.[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
Os esquemas de manutenção para a LPA geralmente consistem em ATRA associado a mercaptopurina e metotrexato por 1 a 2 anos.[119]Iland HJ, Bradstock K, Supple SG, et al. All-trans-retinoic acid, idarubicin, and IV arsenic trioxide as initial therapy in acute promyelocytic leukemia (APML4). Blood. 2012 Aug 23;120(8):1570-80; quiz 1752.
https://ashpublications.org/blood/article/120/8/1570/30826/All-trans-retinoic-acid-idarubicin-and-IV-arsenic
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22715121?tool=bestpractice.com
[120]Iland HJ, Collins M, Bradstock K, et al. Use of arsenic trioxide in remission induction and consolidation therapy for acute promyelocytic leukaemia in the Australasian Leukaemia and Lymphoma Group (ALLG) APML4 study: a non-randomised phase 2 trial. Lancet Haematol. 2015 Sep;2(9):e357-66.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26685769?tool=bestpractice.com
[121]Fenaux P, Chastang C, Chevret S, et al. A randomized comparison of all transretinoic acid (ATRA) followed by chemotherapy and ATRA plus chemotherapy and the role of maintenance therapy in newly diagnosed acute promyelocytic leukemia. The European APL Group. Blood. 1999 Aug 15;94(4):1192-200.
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0006497120673384
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/10438706?tool=bestpractice.com
Com um rigoroso monitoramento da DRM após a consolidação, o papel da terapia de manutenção agora é questionável.[122]Avvisati G, Lo-Coco F, Paoloni FP, et al. AIDA 0493 protocol for newly diagnosed acute promyelocyticleukemia: very long-term results and role of maintenance. Blood. 2011 May 5;117(18):4716-25.
http://www.bloodjournal.org/content/117/18/4716.long
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21385856?tool=bestpractice.com
[123]Muchtar E, Vidal L, Ram R, et al. The role of maintenance therapy in acute promyelocytic leukemia in the first complete remission. Cochrane Database Syst Rev. 2013 Mar 28;(3):CD009594.
http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/14651858.CD009594.pub2/full
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23543579?tool=bestpractice.com
Em alguns países, como o Reino Unido, a terapia de manutenção para a LPA não é mais utilizada.
Avaliação da doença residual (mínima) mensurável (DRM) na LPA
A avaliação da DRM (para detectar a transcrição da fusão PML::RARA) deve ser realizada após a terapia de consolidação para avaliar a resposta ao tratamento (ou seja, remissão molecular) e orientar o tratamento subsequente.[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
Os pacientes com LPA de alto risco devem ser submetidos a monitoramento da DRM em longo prazo (por exemplo, a cada 3 meses durante 2 anos após o tratamento) devido ao aumento do risco de recidiva.[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
O monitoramento da DRM em longo prazo não é necessária para pacientes de risco não alto em remissão molecular após a terapia de consolidação.
LPA refratária ou recidivada
Os pacientes com LPA recidivada ou refratária devem ser considerados para terapia de resgate para alcançar a remissão molecular (ou seja, negatividade da DRM).
A terapia de resgate deve ser baseada no tratamento anterior e se a recidiva ocorre de forma precoce ou tardia (as definições variam, mas a maioria das recidivas ocorre em <2 anos).[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[61]Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020 Jun;31(6):697-712.
https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32171751?tool=bestpractice.com
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
Pacientes que apresentam recidiva precoce após o tratamento com ATRA associado a trióxido de arsênio podem ser tratados com ATRA associado a quimioterapia, ou com gentuzumabe ozogamicina como agente único.[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
Os pacientes que apresentam recidiva precoce após o tratamento com ATRA associado a quimioterapia (sem trióxido de arsênio) podem ser tratados com esquemas contendo trióxido de arsênio (por exemplo, ATRA associado a trióxido de arsênio).[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
O retratamento com o esquema prévio pode ser considerado se a recidiva ocorrer tardiamente.
Os pacientes com doença recidivada ou refratária devem ser encaminhados para um centro de transplante. Um TCT autólogo (se a DRM for negativa) ou um TCT alogênico (se a DRM for positiva ou a doença refratária) deve ser providenciado.[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
Os pacientes não elegíveis para TCT podem continuar com a terapia de resgate ou ser incluídos em um ensaio clínico (se disponível).
Envolvimento do sistema nervoso central (SNC) na LMA e na LPA
Exames de imagem do SNC e uma punção lombar devem ser realizados nos pacientes com sinais e sintomas neurológicos sugestivos de envolvimento do SNC.[24]Döhner H, Wei AH, Appelbaum FR, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2022 recommendations from an international expert panel on behalf of the ELN. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-77.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2022016867
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35797463?tool=bestpractice.com
[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
Uma punção lombar de rastreamento (nos pacientes sem sinais e sintomas neurológicos) deve ser considerada na primeira remissão antes da terapia de consolidação nos pacientes com alto risco para doença do SNC; por exemplo, aqueles com qualquer um dos seguintes:[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
Se a doença do SNC for confirmada, citarabina ou metotrexato intratecal deve ser administrado duas vezes por semana até que o líquido cefalorraquidiano esteja livre de doença e semanalmente a partir daí por mais 4 a 6 semanas.[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
Cuidados de suporte para LMA e LPA
Considere cuidados de suporte para todos os pacientes, em todos os estágios de tratamento, para prevenir ou controlar as complicações.
Pacientes com LMA que não são elegíveis ou recusam a quimioterapia padrão ou de baixa intensidade devem receber os melhores cuidados de suporte.[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[124]Stanworth SJ, Estcourt LJ, Powter G, et al; TOPPS Investigators. A no-prophylaxis platelet-transfusion strategy for hematologic cancers. N Engl J Med. 2013 May 9;368(19):1771-80.
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1212772#t=article
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23656642?tool=bestpractice.com
Anormalidades eletrolíticas
A correção das anormalidades eletrolíticas é importante antes e durante o tratamento (particularmente para pacientes com LPA tratados com trióxido de arsênio).
Deve-se iniciar a hidratação dos pacientes (por exemplo, fluidoterapia intravenosa).
Síndrome da lise tumoral (SLT)
Uma emergência oncológica. A SLT é caracterizada por hipercalemia, hiperfosfatemia, hiperuricemia, hipocalcemia e/ou lactato desidrogenase sérica elevada, que pode ocorrer após o tratamento (incluindo quimioterapia e agentes direcionados, por exemplo, venetoclax) ou espontaneamente (raro), particularmente se a contagem leucocitária (carga tumoral) for alta.
A SLT pode levar a arritmias cardíacas, convulsões, insuficiência renal aguda e morte, se não for tratada. A hidratação vigorosa (com fluidoterapia intravenosa), agentes quelantes do fosfato e agentes hipouricêmicos (por exemplo, alopurinol ou rasburicase) deve ser usada para prevenir ou tratar a SLT. Consulte Síndrome da lise tumoral.
A SLT associada ao venetoclax pode ocorrer 6 a 8 horas após a primeira dose em pacientes com LMA.[93]Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency. Venetoclax (Venclyxto): updated recommendations on tumour lysis syndrome (TLS). Dec 2021 [internet publication].
https://www.gov.uk/drug-safety-update/venetoclax-venclyxtov-updated-recommendations-on-tumour-lysis-syndrome-tls
A avaliação do risco de SLT deve ser realizada antes da administração de venetoclax, e as orientações sobre profilaxia de SLT, monitoramento laboratorial, ajuste da dose e interações medicamentosas devem ser rigorosamente seguidas durante o tratamento com venetoclax.[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[93]Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency. Venetoclax (Venclyxto): updated recommendations on tumour lysis syndrome (TLS). Dec 2021 [internet publication].
https://www.gov.uk/drug-safety-update/venetoclax-venclyxtov-updated-recommendations-on-tumour-lysis-syndrome-tls
síndrome de diferenciação
Os tratamentos para LMA (por exemplo, ivosidenibe, enasidenibe, olutasidenibe, gilteritinibe) e LPA (por exemplo, ATRA, trióxido de arsênio) podem causar síndrome de diferenciação, que pode ser de risco de vida se não for tratada imediatamente.[102]Food and Drug Administration. FDA warns that symptoms of a serious condition affecting the blood cells are not being recognized with the leukemia medicine Idhifa (enasidenib). Nov 2018 [internet publication].
https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-warns-symptoms-serious-condition-affecting-blood-cells-are-not-being-recognized-leukemia
[112]de Botton S, Fenaux P, Yee KWL, et al. Olutasidenib (FT-2102) induces durable complete remissions in patients with relapsed or refractory IDH1-mutated AML. Blood Adv. 2023 Feb 1:bloodadvances.202200941.
https://www.doi.org/10.1182/bloodadvances.2022009411
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36724515?tool=bestpractice.com
[125]Norsworthy KJ, Mulkey F, Scott EC, et al. Differentiation syndrome with ivosidenib and enasidenib treatment in patients with relapsed or refractory IDH-mutated AML: a U.S. Food and Drug Administration systematic analysis. Clin Cancer Res. 2020 Aug 15;26(16):4280-8.
https://clincancerres.aacrjournals.org/content/26/16/4280.long
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32393603?tool=bestpractice.com
[126]McMahon CM, Canaani J, Rea B, et al. Gilteritinib induces differentiation in relapsed and refractory FLT3-mutated acute myeloid leukemia. Blood Adv. 2019 May 28;3(10):1581-5.
https://ashpublications.org/bloodadvances/article/3/10/1581/246645/Gilteritinib-induces-differentiation-in-relapsed
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31122910?tool=bestpractice.com
A síndrome de diferenciação é caracterizada por febre, retenção de líquidos, dificuldade respiratória, infiltrados pulmonares, derrame pulmonar ou pericárdico e uma contagem leucocitária elevada (>10 × 10⁹/L [>10,000/microlitro]). Os pacientes devem ser monitorados quanto à hipóxia, infiltrados pulmonares e derrame pleural. Pacientes com síndrome de diferenciação devem ser prontamente tratados com dexametasona.[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
Em casos graves, o tratamento que causa a síndrome de diferenciação pode ser temporariamente descontinuado até que os sintomas se resolvam.[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
Hiperleucocitose
Geralmente é definida como uma contagem leucocitária >100 × 10⁹/L (>100,000/microlitro) e é considerada um fator prognóstico desfavorável.
Em pacientes com LMA com hiperleucocitose, a hidroxiureia é recomendada para leucorredução.[24]Döhner H, Wei AH, Appelbaum FR, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2022 recommendations from an international expert panel on behalf of the ELN. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-77.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2022016867
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35797463?tool=bestpractice.com
[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
É recomendável que a contagem leucocitária diminua para <25 × 10⁹/L (<25,000/microlitro), principalmente antes de se iniciar o tratamento com agentes hipometilantes e venetoclax.[24]Döhner H, Wei AH, Appelbaum FR, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2022 recommendations from an international expert panel on behalf of the ELN. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-77.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2022016867
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35797463?tool=bestpractice.com
[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
Em pacientes com LPA, a hidroxiureia deve ser considerada para controlar a leucocitose durante o tratamento com ATRA e trióxido de arsênio (particularmente se ocorrer síndrome de diferenciação).[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
A leucaférese urgente pode ser considerada nos pacientes com LMA sintomáticos e com contagem leucocitária muito elevada; no entanto, ela não é recomendada nos pacientes com LPA porque a leucaférese pode agravar a coagulopatia.[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
Anemia e trombocitopenia
Transfusões de eritrócitos e plaquetas podem ser necessárias dependendo dos sintomas e das contagens sanguíneas.[124]Stanworth SJ, Estcourt LJ, Powter G, et al; TOPPS Investigators. A no-prophylaxis platelet-transfusion strategy for hematologic cancers. N Engl J Med. 2013 May 9;368(19):1771-80.
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1212772#t=article
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23656642?tool=bestpractice.com
Durante a fase aguda da LPA, os pacientes estão em risco particular de coagulopatia significativa.
A transfusão de eritrócitos concentrados é recomendada para manter o hematócrito >25%.
Como profilaxia, deve-se fazer a transfusão de plaquetas caso a contagem plaquetária seja <10 x 10⁹/L (<10,000/microlitro).[24]Döhner H, Wei AH, Appelbaum FR, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2022 recommendations from an international expert panel on behalf of the ELN. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-77.
https://www.doi.org/10.1182/blood.2022016867
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35797463?tool=bestpractice.com
[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
A contagem plaquetária deve ser mantida >50 × 10⁹/L (>50,000/microlitro) em pacientes com LPA ou em indivíduos com sangramento significativo.[39]National Cancer Comprehensive Network. NCCN guidelines: acute myeloid leukemia [internet publication].
https://www.nccn.org/guidelines/category_1
[117]Sanz MA, Fenaux P, Tallman MS, et al. Management of acute promyelocytic leukemia: updated recommendations from an expert panel of the European LeukemiaNet. Blood. 2019 Apr 11;133(15):1630-43.
https://ashpublications.org/blood/article/133/15/1630/273295/Management-of-acute-promyelocytic-leukemia-updated
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30803991?tool=bestpractice.com
O tempo de tromboplastina parcial ativada (TTPa) e os níveis de fibrinogênio devem ser normalizados por infusões de plasma fresco congelado e crioprecipitado nos pacientes com LPA e naqueles com sangramento significativo.
Infecções e neutropenia febril
Durante a doença aguda e a quimioterapia, todos os pacientes devem receber profilaxia antibiótica (por exemplo, uma fluoroquinolona) para reduzir o risco de infecção e de neutropenia febril.[127]Taplitz RA, Kennedy EB, Bow EJ, et al. Antimicrobial prophylaxis for adult patients with cancer-related immunosuppression: ASCO and IDSA clinical practice guideline update. J Clin Oncol. 2018 Oct 20;36(30):3043-54.
https://www.doi.org/10.1200/JCO.18.00374
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30179565?tool=bestpractice.com
Os pacientes também devem receber profilaxia antifúngica com um agente antifúngico ativo contra infecções invasivas (por exemplo, posaconazol).[127]Taplitz RA, Kennedy EB, Bow EJ, et al. Antimicrobial prophylaxis for adult patients with cancer-related immunosuppression: ASCO and IDSA clinical practice guideline update. J Clin Oncol. 2018 Oct 20;36(30):3043-54.
https://www.doi.org/10.1200/JCO.18.00374
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30179565?tool=bestpractice.com
Pacientes que apresentarem uma doença febril precisam ser investigados e tratados adequadamente e imediatamente com antibióticos ou agentes anti-infecciosos. Consulte Neutropenia febril.