Novos tratamentos
Terapia gênica
A terapia gênica está sendo investigada em ensaios clínicos com indivíduos adultos com PKU.[17]
Chaperonas farmacológicas
Foram identificados vários compostos farmacológicos que estabilizam a conformação da fenilalanina hidroxilase (PAH) normal e mutante. Em um modelo animal de PKU, essas chaperonas aumentaram a atividade de PAH hepática.[18]
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