Inibidores da BRAF
A variante papilar escamosa do craniofaringioma está frequentemente associada a uma mutação no gene BRAF V600E, que pode ser utilizada como alvo específico para tratamentos farmacológicos com monoterapia com inibidor de BRAF (por exemplo, dabrafenibe, vemurafenibe) ou com a combinação de um inibidor de BRAF com um inibidor de MEK (por exemplo, trametinibe, cobimetinibe).[20]Larkin S, Karavitaki N. Recent advances in molecular pathology of craniopharyngioma. F1000Res. 2017 Jul 24;6:1202.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5531159
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28781761?tool=bestpractice.com
[72]Agosti E, Zeppieri M, Antonietti S, et al. Advancing craniopharyngioma management: a systematic review of current targeted therapies and future perspectives. Int J Mol Sci. 2024 Jan 5;25(2):723.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10815236
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/38255797?tool=bestpractice.com
A monoterapia com inibidor de BRAF e a terapia combinada com um inibidor de BRAF e um inibidor de MEK mostraram-se promissoras no tratamento de craniofaringiomas papilares BRAF-V600E positivos.[73]Brastianos PK, Twohy E, Geyer S, et al. BRAF-MEK inhibition in newly diagnosed papillary craniopharyngiomas. N Engl J Med. 2023 Jul 13;389(2):118-26.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10464854
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37437144?tool=bestpractice.com
[74]Wu ZP, Wang YL, Wang LC, et al. Case report: successful use of BRAF/MEK inhibitors in aggressive BRAF-mutant craniopharyngioma. World Neurosurg. 2023 Dec;180:e117-26.
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1878875023012500?via%3Dihub
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/37683921?tool=bestpractice.com
[75]Aylwin SJ, Bodi I, Beaney R. Pronounced response of papillary craniopharyngioma to treatment with vemurafenib, a BRAF inhibitor. Pituitary. 2016 Oct;19(5):544-6.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4996872
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26115708?tool=bestpractice.com
No entanto, o momento ideal para o uso no tratamento de tumores recém-diagnosticados ou recorrentes ainda precisa ser determinado. Estudos também demonstraram respostas positivas ao tratamento com o inibidor de BRAF, vemurafenibe, e o inibidor de MEK, binimetinibe, no subtipo adamantinomatoso de craniofaringioma. Devido ao número limitado de estudos e à heterogeneidade dos tumores nesta variante, são necessárias mais pesquisas para determinar a melhor sequência e combinação de tratamentos.[72]Agosti E, Zeppieri M, Antonietti S, et al. Advancing craniopharyngioma management: a systematic review of current targeted therapies and future perspectives. Int J Mol Sci. 2024 Jan 5;25(2):723.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10815236
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/38255797?tool=bestpractice.com
Outras terapias imunomoduladoras
Continua a existir interesse no tratamento direcionado das variantes adamantinomatosas do craniofaringioma, especialmente por ser o subtipo mais comum.[76]Joshi N, Mueller S, Kline C. Current clinical trials for craniopharyngiomas: what's on the horizon? J Neurooncol. 2025 Apr;172(2):281-8.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11937174
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/40042714?tool=bestpractice.com
Alguns dos tratamentos direcionados utilizados em estudos anteriores incluem tocilizumabe, interferona peguilada e bevacizumabe, sendo que a inconsistência nos desfechos clínicos medidos em diferentes estudos dificulta a avaliação das evidências para o controle tumoral.[72]Agosti E, Zeppieri M, Antonietti S, et al. Advancing craniopharyngioma management: a systematic review of current targeted therapies and future perspectives. Int J Mol Sci. 2024 Jan 5;25(2):723.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10815236
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/38255797?tool=bestpractice.com