მკურნალობის ალგორითმი

მიაქციეთ ყურადღება, რომ ფორმულა/შეყვანის გზა და დოზა შეიძლება განსხვავებული იყოს მედიკამენტების დასახელების და ბრენდის, ფორმულარის ან გეოგრაფიული ადგილმდებარეობის მიხედვით. მკურნალობის შესახებ რეკომენდაციები სპეციფიკურია პაციენტის ჯგუფების მიხედვით: იხილეთ გაფრთხილება

მწვავე

დადასტურებული SCID

1-ლი რიგის – ჰემოპოეზური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაცია (HSCT)

Back
მწვავე
|
დადასტურებული SCID
1-ლი რიგის – 

ჰემოპოეზური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაცია (HSCT)

HSCT არის მკურნალობის საბოლოო მეთოდი SCID-ის მქონე ყველა პაციენტისთვის.[8][46]

ჯამური გადარჩენის მაჩვენებელი დაახლოებით 95%-ია პაციენტებში, რომელთაც SCID-ის სამკურნალოდ სიცოცხლის პირველ 3.5 თვეში ჩაუტარდათ HSCT.[8][10]

ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაცია უმჯობესია მსგავსი ადამიანის ლეიკოციტური ანტიგენის (HLA) მქონე დისგან ან ძმისგან მოხდეს, რადგან ჩატარებული კვლევებიდან გამომდინარე ასეთ შემთხვევებში იმუნური რეკონსტრუქცია და ზოგად გამოსავალი უკეთესია, შეუსაბამო დონორისგან გადანერგვისგან განსხვავებით.[24][49][50]

სამწუხაროდ, SCID-ის მქონე პაციენტებში HSCT-ის სტანდარტული პროტოკოლი არ არსებობს, ამიტომ ყველა ინდივიდუალური შემთხვევა მულტიცენტრულ კოლაბორაციულ კვლევებს საჭიროებს ოპტიმალური მკურნალობისა და მიდგომის დასადგენად.[49][51]

პლიუს – HSCT-მდე დამხმარე თერაპია

Back
მწვავე
|
დადასტურებული SCID
პლიუს – 

HSCT-მდე დამხმარე თერაპია

მკურნალობა, რომელიც რეკომენდებულია <strong>ყველა</strong> პაციენტისთვის შერჩეულ ჯგუფში

იმ პაციენტების მართვა, ვისაც დაუდგინდა მძიმე კომბინირებული იმუნოდეფიციტის დიაგნოზი წარმატებულ განმკურნებელ თერაპიამდე (ჰემატოპოიეზური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაცია ან გენური თერაპია), მოიცავს ზომებს, რომელიც ამცირებს ინფექციების რისკს, სანამ არ იქნება იმუნოკომპეტენტურობის მტკიცებულება: ავადმყოფი ბავშვებისა და მოზრდილებისგან იზოლაცია (ჰოსპიტალიზაცია არ არის საჭირო); ადუღებული, გაფილტრული წყლის გამოყენება ფორმულის საკვების მოსამზადებლად; იმუნოგლობულინის დამატება (ასევე შეიძლება საჭირო გახდეს ჰემატოპოეზური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციის შემდეგ მუდმივი ჰუმორული იმუნური დეფიციტის დროს); ანტიბაქტერიული პროფილაქტიკა; სოკოს საწინააღმდეგო პროფილაქტიკა; ცოცხალი შესუსტებული ვირუსული ვაქცინების გამოყენებისგან თავიდან არიდება; თუ ნაჩვენებია სისხლის პროდუქტები, დასხივებული სისხლის პროდუქტების გამოყენება, რომელიც დაცლილია ლეიკოციტებისგან და არის ციტომეგალოვირუსზე უარყოფითი; ძუძუთი კვების შეწყვეტა, თუ არ არსებობს მტკიცებულება, რომ დედა ციტომეგალოვირუსზე უარყოფითია.[4][21][48]

პლიუს – ენზიმების ჩანაცვლებითი თერაპია HSCT-მდე

Back
მწვავე
|
დადასტურებული SCID
|
ადენოზინ დეამინაზას ნაკლებობა
პლიუს – 

ენზიმების ჩანაცვლებითი თერაპია HSCT-მდე

მკურნალობა, რომელიც რეკომენდებულია <strong>ყველა</strong> პაციენტისთვის შერჩეულ ჯგუფში

ადენოზინ დეამინაზას დეფიციტით მიმდინარე SCID-ის დროს შეიძლება გაკეთდეს ენზიმის ჩანაცვლებითი მკურნალობა პეგილირებული ადენოზინ დეამინაზით (PEG-ADA).[52]

ეს არ არის საბოლოო მკურნალობა და დროებით ღონისძიებას წარმოადგენს საბოლოო მკურნალობის (მაგ. HSCT) ჩატარებამდე.[12][52]

PEG-ADA მკურნალობა ამცირებს ლიმფოტოქსიკური მეტაბოლიტების რაოდენობას (ადენოზინი და დეოქსიადენოზინი) და აღადგენს ენზიმის აქტივობას.[53]

PEG-ADA ხელმისაწვდომია ელაპეგადემაზას, რეკომბინანტური ადენოზინ დეამინაზას სახით, რომელიც ეფუძნება ხარის ამინომჟავების თანმიმდევრობას და კონიუგირებულია მონომეთოქსიპოლიეთილენ გლიკოლამდე. იგი დამტკიცებულია ადენოზინ დეამინაზას ნაკლებობით მიმდინარე SCID-ის დროს.

PEG-ADA-თი მკურნალობის გრძელვადიანი გამოსავალი პროსპექტიულად შესწავლილი არ არის, თუმცა იმუნიტეტის აღდგენა, როგორც ჩანს, განსხვავებულია.[54] ევროპის კოჰორტაში იმუნოგლობულინის ხანგრძლივი ჩანაცვლებითი მკურნალობა საჭირო გახდა PEG-ADA-თი ერთი წლის განმავლობაში ნამკურნალები პაციენტების 40%-ში, ხოლო იმ პაციენტებში, რომლებიც იღებდნენ მხოლოდ PEG-ADA-ს (HSCT-ის გარეშე), გადარჩენის ჯამურმა მაჩვენებელმა შეადგინა 85%.[55] პაციენტებს, რომლებიც ADA-დეფიციტური SCID-ის გამო იღებდნენ ენზიმის ჩანაცვლებით მკურნალობას, თანდათანობით უმცირდებოდათ T უჯრედების, B უჯრედების და ბუნებრივი ქილერების რაოდენობა სუბ-ოპტიმალური პროლიფერაციული რეაქციით.[53]

პირველადი პარამეტრები

ელაპეგადემაზა: დაუკავშირდით სპეციალისტს დოზირებასთან დაკავშირებით.

back arrow

აირჩიეთ პაციენტების ჯგუფი ჩვენი რეკომენდაციების სანახავად

მიაქციეთ ყურადღება, რომ ფორმულაცია/შეყვანის გზა და დოზირება შეიძლება განსხვავებული იყოს მედიკამენტების დასახელების და ბრენდების, წამლების ფორმულარის ან გეოგრაფიული ადგილმდებარეობის მიხედვით. მკურნალობის შესახებ რეკომენდაციები სპეციფიკურია პაციენტის ჯგუფების მიხედვით. იხილეთ გაფრთხილება

ამ მასალის გამოყენება ექვემდებარება ჩვენს განცხადებას