Novos tratamentos
Terapia gênica
Um dos desafios da terapia gênica é atingir a eficiência de transdução adequada nas células-tronco hematopoiéticas que carregam o gene correto. Considera-se necessário o condicionamento da medula, na qual as células-tronco hematopoiéticas residentes são eliminadas para permitir uma vantagem de sobrevivência seletiva das células-tronco infusionadas com o gene correto. Alguns pacientes tratados nos estudos iniciais, apresentaram efeitos colaterais decorrentes da mutagênese de inserção. Ensaios clínicos recentes foram mais animadores. Após 12 meses, seis de nove pacientes com doença granulomatosa crônica ligada ao cromossomo X tratados com terapia gênica lentiviral demonstraram um número estável de cópias de vetores, 16% a 46% de neutrófilos normais, nenhuma complicação da doença granulomatosa crônica e puderam descontinuar a profilaxia com antibiótico.[88]
Outras terapias novas
Outras terapias descritas incluem pioglitazona como adjuvante em infecção refratária, que pode melhorar a produção de espécies reativas de oxigênio mitocondrial e eferocitose; no entanto, um ensaio clínico foi encerrado precocemente devido à ausência de eficácia.[89][90][91] Novos tratamentos anti-inflamatórios também foram usados com sucesso, incluindo talidomida e anakinra.[92] Vedolizumabe, um anticorpo monoclonal que se liga a receptores da integrina, pode ser útil para o tratamento de colite fistulizante associada à doença granulomatosa crônica; ele resultou em melhora curta e limitada em um estudo observacional.[93][94] Nenhum desses tratamentos foi investigado formalmente ainda, e é muito cedo para recomendá-los para prática clínica de rotina.
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