Novos tratamentos
efgartigimode alfa/hialuronidase
A polirradiculoneuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC) está associada a autoanticorpos IgG patogênicos. Os receptores Fc neonatais (FcRn) prolongam a meia-vida da IgG endógena ligando-a e transportando-a de volta à superfície celular para evitar que seja degradada pelos lisossomos. O efgartigimode alfa é um fragmento Fc derivado de IgG1 humanizado que inibe competitivamente o FcRn. O efgartigimode alfa está disponível como uma formulação intravenosa ou uma formulação subcutânea (coformulada com hialuronidase). A formulação subcutânea, efgartigimode alfa/hialuronidase, é aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e pela European Medicines Agency (EMA) para o tratamento de PDIC após resultados positivos do estudo de fase 2 ADHERE.[163] Entretanto, em junho de 2025, a FDA dos EUA anunciou que está avaliando a necessidade de ação regulatória após observar um potencial sinal de segurança de piora grave da PDIC em alguns pacientes que mudaram da imunoglobulina intravenosa (IGIV) tradicional para efgartigimode alfa/hialuronidase.[164] Um estudo de fase 4 está em andamento para avaliar a segurança e a tolerabilidade da transição para efgartigimode alfa/hialuronidase em pacientes com PDIC dentro de 1 semana após a interrupção da IGIV.[165] A formulação intravenosa de efgartigimode alfa não é aprovada para o tratamento de PDIC.
Rozanolixizumabe
O rozanolixizumabe é um anticorpo monoclonal IgG4 humanizado que se liga ao FcRn. É aprovado pela FDA dos EUA e pela EMA para o tratamento de miastenia gravis generalizada. Foi avaliado em um estudo de fase 2 para PDIC, que não demonstrou eficácia, mas foi bem tolerado, com um perfil de segurança aceitável.[166]
Cadeia leve de neurofilamento sérico
Os níveis séricos de neurofilamentos de cadeia leve (sNfL) estão correlacionados com danos axonais e, portanto, têm potencial para serem usados como um biomarcador sérico da atividade da doença e resposta ao tratamento em pacientes com PDIC. Estudos demonstraram que níveis mais altos de sNfL estão associados a um estado patológico ativo (pacientes sem resposta clínica e pacientes com recidiva após a retirada da imunoglobulina intravenosa), e pacientes virgens de tratamento iniciando a terapia de indução apresentaram níveis mais altos de sNfL do que aqueles em terapia de manutenção ou em remissão de longa duração sem tratamento. Estudos maiores serão necessários para determinar como potencialmente utilizar isso para orientar o manejo da PDIC.[153][167][168][169]
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